Approvato nusinersen, farmaco per l’atrofia muscolare spinale

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Data allo scorso giugno l’approvazione da parte dell’Agenzia europea dei medicinali del primo farmaco per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Spinraza (nusinersen) è stato sviluppato dalla società biotech Ionis in collaborazione con Biogen.

L'Aifa ha approvato il nusinersen, farmaco per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale

In Italia, fa sapere l’associazione Famiglie SMA con un comunicato, la procedura negoziale con Aifa si è conclusa lo scorso primo agosto e si attende solo la pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale per l’entrata in commercio del nuovo farmaco. ”Dovrebbero rientrare nella rimborsabilità tutte le forme di SMA e dovrebbero essere compresi anche i pazienti adulti”, auspica il comunicato. In realtà i piccoli pazienti affetti da SMA possono già accedere alla cura grazie al programma EAP per l’accesso esteso al farmaco concordato con Biogen e riferito a tutte le nuove diagnosi di SMA1 e i pazienti con tale diagnosi non ancora iscritti alla lista. Per accedere al programma l’indirizzo di riferimento dell’associazione Famiglie SMA è comitato.eap.italia@famigliesma.org.

Le caratteristiche del nuovo farmaco

Prima dell’approvazione del nusinersen, avvenuta dapprima negli Stati Uniti a gennaio 2017 e quindi in Europa, la SMA era una malattia orfana che poteva giovarsi solo di trattamenti volti a migliorare i sintomi. Il nuovo farmaco potrebbe rappresentare una rivoluzione, in quanto i dati raccolti nel corso dello studio clinico randomizzato che ne ha supportato l’approvazione (condotto su 121 pazienti di meno di 7 anni d’età, affetti dalla forma infantile della malattia) ha mostrato un netto miglioramento delle capacità di controllo della testa, della seduta e di stare in piedi. Il trattamento ha permesso anche di abbassare del 47% il rischio di morte o di ventilazione permanente nei pazienti trattati col farmaco. Altri studi clinici aperti non controllati sono stati condotti su pazienti sintomatici (età compresa tra 30 giorni e 15 anni) e presintomatici (8-42 giorni al momento della prima dose), riporta il sito di Aifa, con risultati che hanno in genere confermato l’efficacia clinica del prodotto.

La somministrazione per via iniettiva nel liquido cefalorachidiano che circonda il midollo spinale avviene una volta ogni quattro mesi. Il nusinersen aveva ricevuto la designazione di farmaco orfano nel 2012 ed è stato approvato nell’ambito del programma di valutazione accelerata di Ema per l’accesso a medicinali che soddisfano bisogni medici non soddisfatti.

Secondo quanto riportato dall’Agenzia italiana del farmaco, i principali effetti avversi di Spinraza riguardano infezioni delle vie respiratorie e costipazione; viene anche segnalato il rischio di abbassamento del numero di piastrine e di tossicità renale.

L’atrofia muscolare spinale è una malattia genetica rara ed ereditaria, spesso fatale, che colpisce i neuroni motori e causa debolezza muscolare e perdita progressiva del movimento. La diagnosi avviene di norma nel primo anno di vita. L’eziologia della malattia è riferita alla carenza della proteina SMN (Survival motor neuron) che è essenziale per il normale funzionamento e la sopravvivenza dei neuroni motori.

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