È stato autorizzato in Italia il farmaco propranololo in soluzione orale, messo a punto da Pierre Fabre Dermatologie, per il trattamento degli emangiomi infantili in fase proliferativa che richiedono terapia sistemica in bambini di età compresa tra le 5 settimane e i 5 mesi.
“Per decenni, i farmaci utilizzati per il trattamento dell’emangioma infantile, erano tutti off-label in Italia, la risposta terapeutica variava dal 30 al 70% dei casi e potevano esserci effetti collaterali gravi”, ha dichiarato Iria Neri, responsabile dell’Ambulatorio di Dermatologia Pediatrica e Malattie Rare Clinica Dermatologica presso l’Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant’Orsola di Bologna e Presidente SIDERP (Società Italiana di Dermatologia Pediatrica). “L’utilizzo del propranololo, un betabloccante in grado di frenare la proliferazione dell’emangioma e accelerarne la regressione in oltre il 90% dei casi, ha radicalmente cambiato la presa in carico di questa patologia”.
“La sicurezza e l’efficacia del propranololo soluzione orale sono state verificate attraverso un trial clinico internazionale, condotto su 460 bambini in 16 paesi, pubblicato nel 2015 sul New England Journal of Medicine” spiega Iria Neri. “La disponibilità di un farmaco autorizzato per uso pediatrico, somministrato secondo un dosaggio terapeutico standard, all’interno dei centri di riferimento, oltre che la rapida capacità del farmaco di agire sull’emangioma, sono fattori che determinano nei genitori una maggiore accettazione della terapia e una maggiore tranquillità”.
Propranololo
Il propranololo è un farmaco beta-bloccante di prima generazione, non selettivo, tipicamente utilizzato nelle patologie cardiache.
Nell’emangioma infantile agisce arrestando la fase proliferativa e inducendo una rapida involuzione della lesione, con una percentuale di successo superiore al 80-90%.
La formulazione farmaceutica pediatrica del propranololo, attraverso una siringa graduata in milligrammi, è stata sviluppata per permettere una somministrazione accurata e precisa da parte dei genitori, sulla base del peso del neonato.
L’efficacia del propranololo nel trattamento dell’emangioma è stata scoperta nel 2007 da Christine Léauté-Labrèze, dermatologo pediatrico dell’Ospedale Universitario di Bordeaux. Il propranololo, utilizzato su un bambino di 3 mesi con emangioma infantile che aveva sviluppato una cardiopatia a seguito di una dose eccessiva di corticosteroidi, dimostrò un effetto positivo sull’emangioma stesso attenuando il colore e la morbidezza dell’emangioma, che sparì dopo poche settimane. Nuovi casi confermarono la scoperta, che nel 2008 fu pubblicata sul New England Journal of Medicine e che ha portato l’Ospedale Universitario di Bordeaux a collaborare con Pierre Fabre Dermatologie nel 2009 per sviluppare, produrre e commercializzare una formulazione pediatrica di propranololo adatta al trattamento dell’emangioma infantile, in grado di ottenere l’approvazione delle autorità competenti (EMA e FDA).
Pierre Fabre Dermatologie si è assunta la responsabilità dello sviluppo pre-clinico e clinico del farmaco pediatrico con l’obiettivo di confermare l’efficacia, valutare la tollerabilità del farmaco e definire le dosi e i regimi di trattamento.
Nel 2013 è stata presentata la domanda ad FDA ed EMA. Nel 2014 il farmaco ha ottenuto l’approvazione all’immissione in commercio per il trattamento degli emangiomi infantili in fase proliferativa che richiedono una terapia sistemica, in bambini di età da 5 settimane a 5 mesi.
Indicazioni approvate di propranololo soluzione orale
Propranololo Soluzione Orale è indicato nel trattamento di emangiomi infantili in fase proliferativa che richiedono una terapia sistemica:
- emangiomi che costituiscono una minaccia per la vita o per le funzioni,
- emangiomi ulcerati accompagnati da dolore e/o non rispondenti ai normali interventi di medicazione,
- emangiomi a rischio di cicatrici o deformazioni permanenti.
Il trattamento deve essere iniziato in bambini di età compresa tra 5 settimane e 5 mesi.
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