Bayer HealthCare e Onyx Pharmaceuticals, società del gruppo Amgen, hanno annunciato che la Commissione Europea ha approvato il farmaco orale inibitore multichinasico sorafenib per il trattamento dei pazienti con tumore differenziato della tiroide (papillare/follicolare/a cellule di Hurtle) localmente avanzato o metastatico, in progressione, refrattario al radio-iodio (RAI). Nel novembre 2013, sorafenib è stato approvato negli Stati Uniti nella stessa indicazione. Sorafenib aveva precedentemente ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento del tumore della tiroide follicolare e papillare negli Stati Uniti.
“Il tumore differenziato della tiroide è una patologia rara ma grave: i pazienti affetti da questa malattia sono rimasti per oltre 40 anni senza nuove opzioni terapeutiche”, ha dichiarato Jörg Möller, membro del comitato esecutivo di Bayer HealthCare e responsabile del Global Development.
“Sorafenib ha dimostrato di prolungare significativamente la sopravvivenza libera da progressione di malattia nei pazienti affetti da tumore differenziato della tiroide refrattario al radio-iodio, quasi raddoppiando il tempo alla progressione di malattia o alla morte rispetto al placebo”, ha affermato Martin Schlumberger del Gustave-Roussy, Villejuif, Francia, coordinatore dello studio DECISION. “La malattia refrattaria al radio-iodio è più difficile da trattare rispetto alla maggior parte dei tumori differenziati della tiroide, ed è associata ad un minor tasso di sopravvivenza, per questo Sorafenib rappresenta una nuova importante opzione terapeutica per i pazienti affetti da questa patologia.”
L’approvazione è basata sui dati dello studio di fase III DECISION (stuDy of sorafEnib in loCally advanced or metastatIc patientS with radioactive Iodine refractory thyrOid caNcer), internazionale, multicentrico, controllato verso placebo. Nello studio, sorafenib ha prolungato significativamente la sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS), obiettivo primario dello studio, rispetto al placebo (HR=0,59 [95% CI, 0,46-0,76]; p<0,001), consentendo di ottenere una riduzione del 41% del rischio di progressione di malattia o morte per i pazienti trattati con sorafenib rispetto a quelli che ricevevano placebo. La PFS mediana è stata di 10,8 mesi nei pazienti trattati con sorafenib rispetto a 5,8 mesi in quelli trattati con placebo.
La sicurezza e la tollerabilità del trattamento nello studio sono state generalmente corrispondenti al profilo noto di sorafenib. Gli effetti indesiderati più comuni legati al trattamento nel braccio di sorafenib sono stati: reazione cutanea mano-piede, diarrea, alopecia, perdita di peso, fatigue, ipertensione e rash.
