A fronte di circa 2 milioni di malattie rare, le patologie conosciute nel nostro Paese sono circa 8mila, di cui appena il 5% dispone di una terapia.
La ricerca, l’arma più potente per le malattie rare: il Bando 2025
Con uno stanziamento di 17,8 milioni di euro, l’Agenzia Italiana del Farmaco – AIFA, ha pubblicato il Bando per la Ricerca Indipendente 2025 per la promozione di studi su patologie a bassa prevalenza, per questa ragione incapaci di attrarre investimenti commerciali significativi.
«Ogni malato raro ha diritto a speranza, dignità e cure innovative – ha ricordato il presidente AIFA, Robert Nisticò – anche se, per la loro bassa prevalenza, le malattie rare pagano spesso lo scotto di essere poco attrattive per la ricerca profit, quella finanziata a fini commerciali. Per colmare questo gap, oltre ad aver adottato una serie di misure e incentivi che facilitano l’ingresso dei farmaci orfani sul mercato, l’Agenzia sostiene economicamente la ricerca indipendente sulle malattie rare, fondamentale per far progredire le conoscenze necessarie a decifrare patologie così complesse. È l’arma principale che abbiamo a disposizione per i pazienti e la pubblicazione del Bando va in questa direzione».
Il nuovo Bando rappresenta dunque un ulteriore passo nell’impegno di AIFA per la ricerca scientifica indipendente che mira a incentivare lo sviluppo di terapie farmacologiche efficaci per migliorare salute e qualità di vita di pazienti con patologie rare.
Rendere strutturale la ricerca indipendente per dare una risposta concreta a pazienti e famiglie
Il Bando rientra nelle azioni previste dal Testo Unico sulle Malattie Rare – Legge n. 175 del 2021 – ed è finanziato dall’incremento del 2% del Fondo costituito dal contributo delle spese promozionali sostenute annualmente dalle aziende farmaceutiche. È rivolto a tutti i ricercatori italiani di enti e istituzioni che intendano condurre studi non a fini commerciali, in grado di generare evidenze con ricadute concrete in questo campo.
«Con questo Bando rendiamo strutturale il sostegno alla ricerca indipendente sulle malattie rare, rispondendo in modo puntuale al mandato normativo del Testo Unico, la Legge 175 del 2021– ha dichiarato il Sottosegretario alla Salute, Onorevole Marcello Gemmato – destinare il 2% del fondo AIFA alla ricerca no profit esclusivamente alle malattie rare significa dare una risposta concreta ai pazienti e alle loro famiglie, ma anche alla comunità scientifica, che potrà finalmente accedere a finanziamenti pubblici per studi e sperimentazioni cliniche su farmaci orfani. Questo impegno conferma la volontà di consolidare il ruolo dell’Italia tra i Paesi leader a livello mondiale nella presa in carico delle malattie rare e di garantire, su tutto il territorio nazionale, un accesso equo alle cure».
Le aree focus del Bando
Le linee di indagine su cui si focalizza il bando sono due:
- studi preclinici e clinici finalizzati allo sviluppo di terapie farmacologiche per patologie ancora prive di trattamenti specifici, inclusi progetti di riposizionamento di farmaci esistenti volti ad indagare nuove indicazioni terapeutiche per le malattie rare;
- studi preclinici e clinici mirati allo sviluppo di farmaci orfani derivati dal plasma.
Presentare le candidature: modalità e tempistiche
I ricercatori interessati potranno presentare le proprie proposte a partire dalle ore 10 di lunedì 9 giugno e fino alle ore 12 di mercoledì 23 luglio. La presentazione dovrà avvenire per via telematica seguendo le istruzioni rese disponibili sul sito di AIFA.
