Al via il primo studio sull’uomo con cellule staminali per il trattamento della sclerosi multipla

La ricerca italiana dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano ha portato all’avvio della prima sperimentazione clinica sull’uomo con cellule staminali per il trattamento della sclerosi multipla (nota come terapia STEMS). L’annuncio della somministrazione per infusione al primo paziente affetto da sclerosi multipla cronica in stadio avanzato è stato dato in occasione del Convegno AIMS e della Settimana Mondiale della Sclerosi Multipla dal direttore scientifico del San Raffaele, Gianvito Martino, che guida anche l’unità di ricerca in Neuroimmunologia.

Lo studio clinico sarà condotto presso il Centro Sclerosi Multipla, sotto la guida del direttore dell’Istituto di Neurologia, Giancarlo Comi. “È importante ricordare che l’obiettivo dello studio clinico, trattandosi del primo del suo genere, è testare sicurezza e tollerabilità del trattamento, non la sua efficacia. Per questo coinvolge pochi pazienti accuratamente selezionati”, ha sottolineato Gianvito Martino. “Non di meno si tratta di un traguardo fondamentale per i pazienti e per le loro famiglie, che hanno sostenuto la ricerca in tutti questi anni con pazienza e speranza. Non saremmo arrivati fin qui senza il loro supporto”.

La terapia STEMS

Le cellule utilizzate nella terapia STEMS sono cellule progenitrici di origine fetale in grado di specializzarsi in tutti i tipi di cellule nervose. Le cellule infuse al primo paziente sono state preparate grazie in collaborazione con il Laboratorio di Terapia Cellulare Stefano Verri. La somministrazione nel liquido cerebrospinale avviene attraverso una puntura lombare, in modo che le cellule possano raggiungere il cervello e il midollo spinale, i luoghi deputati allo svolgimento della loro azione. Il protocollo clinico prevede he, dopo l’infusione e un periodo limitato di osservazione in ambito ospedaliero, i pazienti vengano seguiti a domicilio, in tempi ravvicinati per i primi due anni e poi in modo continuativo negli anni successivi.

Dieci anni di ricerche

I ricercatori del San Raffaele sono giunti alla prima infusione di cellule staminali neurali nell’uomo dopo dieci anni di ricerche. Il trapianto di cellule staminali neurali si era già dimostrato efficace nei topi affetti da EAE, malattia con caratteristiche simili alla sclerosi multipla e che costituisce il miglior modello sperimentale nell’animale. Su tale modello i ricercatori milanesi hanno evidenziato una parziale ricostruzione della guaina mielinica e la riduzione dello stato infiammatorio, con un recupero parziale ma significativo, sia clinico che fisiologico, dai sintomi della malattia. Il meccanismo d’azione evidenziato sul modello di EAE prevede da un lato che le cellule staminali rimangano rimangono indifferenziate e rilascino sostanze neuroprotettive in grado di ridimensionare il danno indotto dal sistema immunitario, dall’altro sono in grado, seppur in minima parte, di differenziarsi in cellule che producono nuova mielina che va a sostituirsi a quella danneggiata. “Le cellule staminali sono in grado di agire in senso terapeutico in modi diversi a seconda delle aree in cui vanno a operare e a seconda del tipo di danno che incontrano. Sono cioè capaci di orchestrare un’attività terapeutica sofisticata e su misura, guidata dai segnali biochimici che il tessuto danneggiato invia loro”, ha spiegato Gianvito Martino.

L’avvio dello studio è stato possibile anche grazie al sostegno dell’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM), della sua Fondazione (FISM) e di altre fondazioni e associazioni. “AISM con la sua Fondazione ha lavorato e investito in aree di ricerca innovative. Siamo stati pionieri nella ricerca di terapie per la SM basate sulle cellule staminali. Nel 2000 ancora non s’investiva nella ricerca in questo campo e noi ci abbiamo fortemente creduto, finanziando il percorso di ricerca con le staminali neurali, mesenchimali ed ematopoietiche. Con il passare degli anni la scienza ci ha dato ragione. Oggi siamo a un punto di svolta molto importante per conoscere il potenziale del trattamento con cellule staminali neurali”, ha ricordato Mario Alberto Battaglia, presidente dell Fondazione Italiana Sclerosi Multipla.

Al via un’indagine sui caregiver dei pazienti con sclerosi multipla

La Giornata Mondiale della Sclerosi Multipla 2017 ha visto anche il lancio della nuova indagine globale sui caregiver dei pazienti con sclerosi multipla. L’obiettivo è meglio valutare le difficoltà e l’impatto della malattia sulle persone che assistono i malati, per giungere infine allo sviluppo di risorse e soluzioni ottimali da mettere a loro disposizione. L’iniziativa – che verrà condotta in Stati Uniti, Canada ed Europa – durerà un anno ed è frutto di una collaborazione tra l’International Alliance of Carer Organizations (IACO) e Merck. La multinazionale americana aveva già condotto un’indagine preliminare sull’argomento, che aveva messo in luce come i caregiver dei pazienti con sclerosi multipla siano spesso persone ancora in giovane età (18-34 anni) che si prendono cura dei genitori. “I risultati emersi dalle indagini condotte da Merck evidenziano la dura realtà di chi si prende cura di una persona malata: ansia, depressione e sofferenza sono solo alcuni dei problemi con cui queste persone si trovano a convivere”, ha dichiarato Rick Greene, executive advisor di IACO. Anche le preoccupazioni circa l’impatto economico della malattia sul bilancio famigliare rappresentano un punto a cui prestare particolare attenzione nella messa a punto di nuove politiche a sostegno dei caregiver.