Il Comitato di Valutazione dei Rischi per la Farmacovigilanza (PRAC) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha completato la rivalutazione sulle due diverse classi di medicinali a base di fattore VIII, e ha confermato le conclusioni dello scorso maggio, ribadendo come “non esistono chiare e coerenti evidenze di una differenza nel rischio tra i medicinali a base di fattore VIII derivati dal plasma e quelli ottenuti con la tecnologia del DNA ricombinante”.
La revisione dei medicinali contenenti fattore VIII è iniziata nel luglio 2016 su richiesta del Paul-Ehrlich-Institute, autorità tedesca competente per questo tipo di medicinali, ai sensi dell’ Articolo 31 della Direttiva 2001/83/CE. La nuova raccomandazione del PRAC è scaricabile dal sito dell’Agenzia italiana del farmaco. Il documento sarà ora inviato al Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA per l’adozione del parere finale dell’Agenzia, a cui seguirà una decisione legalmente vincolante da parte della Commissione Europea, che sarà applicabile a tutti gli Stati membri dell’UE.
La revisione interessa tutti i medicinali contenenti fattore VIII autorizzati nell’Unione Europea con procedura nazionale e centralizzata e contenenti i seguenti principi attivi: fattore VIII umano della coagulazione, efmoroctocog alfa, moroctocog alpha, octocog alpha, simoctocog alfa, susoctocog alpha e turoctocog alfa.
Il fattore VIII e la formazione di inibitori
La mancanza di fattore VIII è una caratteristica dei pazienti affetti da emofilia A, e porta all’impossibilità di un normale processo di coagulazione del sangue. La prevenzione delle emorragie e dell’eccessivo sanguinamento è ottenuta tramite l’uso da parte dei pazienti dei medicinali a base di fattore VIII. L’effetto positivo del farmaco è però a volte minato dalla formazione di inibitori a causa della risposta immunologica dell’organismo, soprattutto nei pazienti che fanno per la prima volta ricorso a questo tipo di trattamento. La formazione degli inibitori rende incontrollabile il sanguinamento.
I medicinali a base di fattore VIII ottenuti dal plasma o da tecnologia ricombinante hanno caratteristiche diverse e quindi, secondo il PRAC, il rischio di sviluppo di inibitori deve essere valutato per ciascun prodotto individualmente, a prescindere dalla classe. Il Comitato ha anche confermato la raccomandazione sul fatto che le informazioni sul singolo prodotto siano aggiornate, ove appropriato, per includere lo sviluppo degli inibitori tra gli effetti collaterali molto comuni nei pazienti precedentemente non trattati e come un effetto collaterale non comune in pazienti precedentemente trattati. Secondo la nota pubblicata sul sito di Aifa, le attuali avvertenze relative allo sviluppo degli inibitori devono essere modificate per evidenziare che la presenza di bassi livelli di inibitori pone a minore rischio di sanguinamento grave rispetto alla presenza di livelli elevati.
