Sono state presentate ad Amsterdam nel corso dell’annuale congresso dell’Associazione europea per lo studio del fegato (EASL) le nuove linee guida per il trattamento della colangite biliare primitiva (CBP), malattia che fino al 2014 era nota come cirrosi biliare primitiva. Il nuovo documento introduce un preciso riferimento ai valori di fosfatasi alcalina necessari per stabilire la risposta alle terapie, e apre la strada per il prossimo arrivo sul mercato di nuovi farmaci, tra i quali l’acido obeticolico. Il documento è stato pubblicato sul Journal of Hepatology; alla sua preparazione ha partecipato anche un rappresentante delle associazioni europee dei pazienti.
Il nuovo valore di riferimento per l’enzima fosfatasi alcalina (FA, 1,5 volte rispetto al valore normale) permetterà ai medici di monitorare l’andamento della malattia e capire se è sotto controllo o se progredisce in quanto la risposta al farmaco è incompleta. Un valore minore rispetto alla soglia stabilita dalle linee guida indica che la terapia sta avendo effetto, mentre un valore superiore richiede la messa in atto di ulteriori trattamenti farmacologici (evenienza che si realizza nel 30-40% dei pazienti con CBP).
La colangite biliare primaria
La colangite biliare primitiva è una rara malattia epatica cronica che, se non trattata, può progredire nella fibrosi, nella cirrosi, nell’insufficienza epatica e nel decesso, a meno che il paziente non riceva un trapianto di fegato. Sebbene sia rara, la CBP è la più comune malattia epatica colestatica e colpisce prevalentemente le donne (che rappresentano il 90% dei pazienti) fra i 35 e i 60 anni di età. Il cambio di nome era stato richiesto nel 2014 dai pazienti CBP, che solo il parte sono affetti anche da cirrosi e che hanno segnalato la possibilità di stigma sociale e confusione in relazione al nome originario della malattia.
L’acido obeticolico (OCA) è un nuovo principio attivo introdotto dopo circa un ventennio d’uso dell’acido ursodesossicolico (UDCA), il farmaco di prima linea per il trattamento della CBP. L’acido obeticolico rappresenta una nuova opzione terapeutica per i pazienti che non tollerano o non rispondono adeguatamente all’UDCA.Il nuovo farmaco è disponibile da alcuni mesi negli Stati Uniti, mentre in Italia e in altri paesi dovrebbe entrare in commercio entro fine anno o all’inizio del 2018.
