In Europa, nel corso del 2022, sono stati autorizzati 89 nuovi medicinali, di cui 48 contenenti nuove sostanze attive, 8 biosimilari, 23 equivalenti e 10 tra medicinali ibridi, sostanze attive note e farmaci autorizzati con la procedura del consenso informato. Sono questi alcuni dati contenuti nella quinta edizione del rapporto “Horizon Scanning: lo scenario dei medicinali in arrivo”, di recente pubblicazione da parte di Aifa

Il Rapporto Horizon Scanning 2023, giunto alla sua quinta edizione, di recente pubblicazione da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) fornisce informazioni sui nuovi medicinali e sulle nuove terapie promettenti che hanno ricevuto un parere positivo dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) nel corso del 2022 o che potrebbero averlo successivamente.

In Europa, nel corso del 2022, sono stati autorizzati 89 nuovi medicinali, di cui 48 contenenti nuove sostanze attive, 8 medicinali biosimilari, 23 medicinali equivalenti e 10 tra medicinali ibridi, sostanze attive note e quelli autorizzati con la procedura del consenso informato. Il Rapporto fa riferimento solo ai medicinali appartenenti alle prime 3 categorie, per un totale di 79 nuovi medicinali autorizzati.

La struttura del rapporto

Il report è strutturato in tre parti:

  • la prima fornisce informazioni sui nuovi medicinali e sulle nuove indicazioni terapeutiche di medicinali già autorizzati che hanno ricevuto nel corso del 2022 un parere positivo all’autorizzazione all’immissione in commercio, Aic, da parte del CHMP dell’Ema.
  • La seconda parte riguarda i nuovi medicinali e le estensioni di indicazione di medicinali già autorizzati in valutazione, che potrebbero ricevere un parere da parte del CHMP dell’Ema nel corso del 2023.
  • La terza parte, infine, si concentra sui medicinali ammessi al programma PRIME (Priority Medicines) dell’Ema. Si tratta di medicinali destinati a pazienti con esigenze di cura insoddisfatte, di grande interesse per la salute pubblica da un punto di vista dell’innovazione terapeutica.

I farmaci più rappresentati del 2022

Il rapporto mette in luce come antineoplastici e immunomodulatori si configurino come le categorie di medicinali più rappresentate (37,5% e 10,4% rispettivamente) tra i medicinali contenenti nuovi principi attivi autorizzati dall’EMA nel corso del 2022. Queste categorie di medicinali sono destinate al trattamento di alcuni tipi di tumore solido, come quello della prostata, del fegato e del polmone, o ematico, come il mieloma, linfoma e leucemia, o ancora di malattie autoimmuni. Seguono, in ordine decrescente, gli antinfettivi ad uso sistemico e i vaccini (18,8%) i farmaci dell’apparato metabolico e quelli del sistema nervoso (12,5% e 10,4% rispettivamente).

I farmaci per la terapia genica autorizzati nel 2022 e le estensioni terapeutiche

Nel corso del 2022 Ema ha autorizzato 20 medicinali orfani contenenti nuove sostanze attive, 5 dei quali sono medicinali per terapie avanzate, nello specifico, terapie geniche. Si tratta, nello specifico di:

  • valoctocogene roxaparvovec per il trattamento dell’emofilia A grave;
  • etranacogene dezaparvovec per il trattamento dell’emofilia B da moderata a grave;
  • ciltacabtagene autoleucel per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario;
  • eladocagene exuparvovec per il trattamento del deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC);
  • tabelecleucel per il trattamento della malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV+ PTLD) recidivata o refrattaria.
  • lisocabtagene maraleucel autorizzato per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivato o refrattario.

Ema ha inoltre espresso parere positivo su 91 nuove indicazioni di 67 medicinali già autorizzati. Il maggior numero di nuove indicazioni terapeutiche ha riguardato i farmaci antineoplastici e immunomodulatori, che con 43 nuove indicazioni rappresentano il 47,3% del totale.

Farmaci in valutazione per il 2023

I farmaci in valutazione per il 2023 sono 92: 61 farmaci contenenti nuove sostanze attive, di cui 28 medicinali orfani per il trattamento di patologie rare e 33 medicinali non orfani – 17 equivalenti e 14 biosimilari. I più numerosi sono gli antineoplastici (25), seguiti dagli immunosoppressori (14) e dai medicinali del sistema nervoso (6).  In valutazione nell’anno in corso anche 64 nuove indicazioni terapeutiche (per un totale di 58 medicinali già autorizzati), appartenenti a 9 aree principali: tumori solidi, malattie infettive, malattie autoimmuni e allergie, tumori del sangue, malattie neurologiche, neurometaboliche e sensoriali, cardiovascolari e sindromi metaboliche.

I medicinali del programma PRIME

Infine, sono 111 i medicinali ammessi al programma PRIME, rivolto ai farmaci promettenti e ad elevato interesse per la salute pubblica, destinati a pazienti con esigenze di cura insoddisfatte, per i quali è previsto supporto precoce allo sviluppo. Si tratta di farmaci altamente impattanti dal punto di vista dell’innovazione terapeutica che si rivolgono in larga parte all’area oncologica seguite dalle aree di ematologia-emostasiologia, endocrinologia-ginecologia-metabolismo, neurologia e dai vaccini.