In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare, celebrata lo scorso 28 febbraio, Marcello Cattani, Presidente di Farmindustria, ha sottolineato l’impegno delle aziende farmaceutiche verso queste patologie. Nel 2022 difatti sono stati 21 i farmaci approvati per il trattamento delle malattie rare, che vanno ad aggiungersi agli oltre 200 approvati tra il 2000 e il 2021
In Europa una malattia si definisce rara quando colpisce non più di 5 soggetti ogni 10 mila persone. Si conoscono tra le 6 mila e le 8 mila malattie rare, molto diverse tra loro, ma spesso con comuni problemi di ritardo nella diagnosi, mancanza di una cura, carico assistenziale.
In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare 2023 è stato ricordato l’importante impegno delle aziende farmaceutiche verso queste patologie spesso ancora misconosciute. Basti pensare che nel 2022 hanno raggiunto l’approvazione ben 21 nuovi farmaci per la cura delle malattie rare, che vanno ad aggiungersi a un novero di oltre 200 medicinali approvati tra il 2000 e il 2021.
L’impegno dell’industria farmaceutica
«Nel 2022, quasi un farmaco su quattro approvato dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema) è stato un farmaco orfano per il trattamento di malattie rare. Ventuno, infatti, sono stati i medicinali che hanno avuto l’ok lo scorso anno e che si aggiungono agli oltre 200 approvati tra il 2000 e il 2021. La pipeline, inoltre, è ricca, con 1.800 molecole in sviluppo, soprattutto per tumori rari, malattie neurologiche (22%) e patologie gastrointestinali (16%)» ha sottolineato il presidente di Farmindustria, Marcello Cattani in occasione della Giornata Mondiale.
Dati questi che confermano l’impegno dell’industria farmaceutica su questo fronte. SI tratta, infatti, di risultati «raggiunti anche grazie all’attuale Regolamento europeo per i farmaci orfani, che ci auguriamo continui a garantire un quadro competitivo di regole per la Ricerca, anche dopo la revisione a livello europeo».
Rafforzare il network pubblico-privato
Per rispondere alla domanda di salute dei pazienti rari, il presidente Farmindustria ha sottolineato l’importanza di rafforzare il network pubblico-privato, per favorire e accelerare Ricerca e Sviluppo. Altrettanto fondamentale è proseguire col ricorrere agli screening neonatali, risorsa fondamentale per consentire cura e assistenza tempestive ai pazienti.
«Le aziende – ha concluso Cattani – vogliono continuare a investire in un settore complesso, per offrire nuove speranze di cura a tutti quei cittadini, di cui la maggior parte bambini, che nel mondo convivono con malattie rare e alle loro famiglie».
