Parere positivo del CHMP per daratumumab in formulazione sottocutanea in due nuove indicazioni

Il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’EMA, ha raccomandato l’ampliamento dell’autorizzazione alla formulazione sottocutanea di daratumumab a due nuove indicazioni

È arrivato il 25 maggio scorso il parere positivo del Committee for Medicinal Products dell’Ema per l’estensione delle autorizzazioni all’utilizzo di daratumumab, prodotto da Janssen, in formulazione sottocutanea per l’amiloidosi sistemica a catena leggera e il mieloma multiplo, due patologie del sangue per le quali esistono ancora bisogni di cura insoddisfatti.

Nel primo caso, è raccomandato in combinazione con bortezomib, ciclofosfmide e desametasone in pazienti con amiloidosi a catena leggera di nuova diagnosi. Nel secondo caso invece, il suo utilizzo deve essere abbinato a pomalidomide e desametasone nel trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo che abbiano ricevuto almeno una precedente linea di terapia contenente un inibitore del proteasoma e lenalidomide e che siano refrattari alla lenalidomide, o che abbiano ricevuto almeno due precedenti linee di terapia contenenti lenalidomide e un inibitore del proteasoma mostrando progressione della malattia durante o dopo l’ultima terapia.

Lo studio di fase 3 Andromeda per pazienti con amiloidosi

Il parere positivo del CHMP per l’indicazione all’uso di daratumumab in formulazione sottocutanea nell’amiloidosi è stato confermato dai dati dello studio di fase 3 Andromeda, tuttora in corso. Lo studio ha valutato daratumumab sottocutaneo in combinazione con la terapia standard a base di bortezomib, ciclofosfmide e desametasone, rispetto al solo trattamento standard, in pazienti adulti con amiloidosi di nuova diagnosi. I pazienti trattati con daratumumab hanno ottenuto un tasso di risposta ematologica completa significativamente più alto rispetto ai pazienti trattati con il solo con la terapia standard (53,3% vs 18,1%). Nel complesso, la combinazione con daratumumab ha mostrato un profilo di sicurezza coerente con quello precedentemente osservato per ciascuno dei farmaci presi singolarmente.

Lo studio di fase 3 Apollo nei pazienti con mieloma multiplo

Il parere positivo all’utilizzo del daratumumab in combinazione con pomalidomide e desametasone per il trattamento del mieloma multiplo è giunto alla luce dei dati dello studio di fase 3 Apollo, condotto in partnership con lo European Myeloma Network (EMN) e tuttora in corso. Lo studio ha confrontato la terapia associata a daratumumab con la terapia standard. I risultati hanno evidenziato che l’aggiunta di daratumumab ha ridotto significativamente il rischio di progressione o morte del 37%, rispetto alla terapia standard. La sopravvivenza libera da progressione con daratumumab è stata di 12,4 mesi contro i 6,9 mesi della terapia standard. I tassi di risposta sono stati significativamente più alti con l’aggiunta di daratumumab, compresi i tassi di risposta globale (69% contro 46%), i tassi di risposta parziale molto buona o migliore (51% vs 20%), il tasso di risposta completa (25% vs 4%) e il tasso di malattia minima residua negativa (9% a fronte del 2% riscontrato dalla terapia standard). Il profilo di sicurezza della terapia associata a daratumumab ha dimostrato di essere coerente con i profili noti di daratumumab.

Entrambi i pareri positivi saranno ora rivisti dalla Commissione Europea, che ha l’autorità di concedere l’approvazione finale per le indicazioni di utilizzo.