Ema ha pubblicato il primo report relativo all’esperienza acquisita nel condurre studi di real-world evidence. Dal rapporto emerge l’esigenza di un più ampio accesso a fonti di dati aggiuntive e complementari unitamente a strategie volte ad accelerare la produzione di dati real-world. L’esigenza nasce dal fatto che queste informazioni possono essere utilizzate come strumenti di supporto per le decisioni regolatorie
Pubblicato dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema), il primo rapporto dedicato all’esperienza acquisita nel condurre studi di real-world evidence.
Le real-world evidence derivanti da studi condotti dalle autorità di regolamentazione possono integrare evidenze derivanti da altre fonti, tra cui le sperimentazioni cliniche. Possono supportare sia le valutazioni pre-autorizzazione sia quelle post-approvazione dei comitati scientifici e dei gruppi di lavoro. Tuttavia, sono necessari maggiori sforzi per promuovere la necessità di tali studi e per accelerarne l’avvio, in modo da garantire che le autorità di regolamentazione abbiano accesso ai dati real-world in modo tempestivo.
Il report e gli obiettivi
Questi sono alcuni dei risultati del report pubblicato sull’esperienza che l’Ema ha maturato nell’ultimo anno e mezzo nella conduzione di studi con dati reali. Il rapporto fa parte della strategia e dell’impegno dell’Agenzia portato avanti insieme allo European Medicines Regulatory Network (EMRN), per consentire l’uso dei dati real-world nel processo decisionale regolatorio.
Nella farmacovigilanza, l’uso di dati raccolti di routine sullo stato di salute del paziente o sull’erogazione dell’assistenza sanitaria, provenienti da una serie di fonti diverse dai tradizionali studi clinici, è diventato una consuetudine per supportare il processo decisionale. Tuttavia, l’uso delle real-world evidence è meno consolidato nelle prime fasi di sviluppo dei farmaci.
Sotto la supervisione del gruppo direttivo Ema-HMA Big Data Steering Group, l’Ema e l’Emrn stanno lavorando per creare un framework di riferimento che consenta l’uso e stabilisca il valore delle real-world evidence nel processo decisionale durante l’intero ciclo di vita del prodotto.
Le esperienze di Ema: i progetti pilota
Dopo il completamento di un precedente progetto pilota con il Comitato di valutazione dei rischi per la farmacovigilanza (PRAC) nel 2021, Ema si è impegnata in vari progetti pilota con altri comitati scientifici e gruppi di lavoro. I progetti pilota mirano a esplorare la necessità e l’utilità delle real-world evidence generate dall’Ema per supportare le decisioni normative.
Mentre i progetti pilota proseguono, il rapporto fa il punto sull’esperienza acquisita finora con gli studi di dati real-world condotti dai regolatori. Si concentra sugli studi condotti in aggiunta a quelli eseguiti in risposta all’emergenza sanitaria Covid-19 e alla strategia d’impatto sulla farmacovigilanza. Il rapporto copre il periodo che va da settembre 2021 al primo anniversario del Data Analysis and Real-World Interrogation Network DARWIN EU®, il 7 febbraio 2023. Durante questo periodo, sono state identificate 61 opportunità di ricerca real-world data: 30 studi sono stati avviati e 27 completati.
Gli studi condotti e alcune valutazioni
La revisione ha preso in considerazione gli studi condotti attraverso i tre percorsi di Ema per la generazione di real-world evidence: 25 studi sono stati avviati da Ema attraverso un team di farmacoepidemiologi e data scientist utilizzando 6 database contenenti principalmente cartelle cliniche di cure primarie di Paesi europei; quattro studi sono stati avviati tramite DARWIN EU®; uno studio è stato commissionato a una delle otto organizzazioni e consorzi di ricerca con cui Ema ha stipulato contratti quadro per commissionare ricerche.
Sebbene la maggior parte dei temi di ricerca fosse legata alle valutazioni scientifiche del PRAC, sono state individuate opportunità di ricerca per tutto lo spettro dei decisori dell’UE. Gli studi condotti comprendono studi sulla sicurezza, sull’utilizzo dei farmaci e sull’epidemiologia delle malattie, nonché indagini volte a informare circa la progettazione e la fattibilità dei trial clinici. La maggior parte degli studi condotti si è concentrata sulle condizioni diagnosticate o sui farmaci utilizzati nell’ambito delle cure primarie.
Ema evidenzia tuttavia la necessità di un impegno ulteriore per realizzare la vision dell’Unione Europea di consentire l’uso della real-world evidence in tutti i casi normativi entro il 2025.
