Aifa ha approvato la rimborsabilità di Mayzent (siponimod), il primo trattamento orale indicato per pazienti con forma secondariamente progressiva della malattia. Da EMA arriva invece l’ok all’uso di Kesimpta (ofatumumab), una terapia autosomministrata per le forme recidivanti di SM
Buone notizie per i pazienti affetti da sclerosi multipla (SM). L’Aifa (Agenzia italiana del farmaco) ha dato l’ok alla rimborsabilità del Mayzent (siponimod) di Novartis, una terapia orale indicata per quanti soffrono di sclerosi multipla secondariamente progressiva. Il trattamento era stato approvato dall’Agenzia nel maggio 2020 in classe C. In sede europea, da Ema (Agenzia europea per i medicinali) arriva l’approvazione per l’uso di Kesimpta (ofatumumab), sempre di Novartis.
I risultati di efficacia del Siponimod
Il Siponimod (nome commerciale Mayzent) appartiene alla classe dei modulatori selettivi dei recettori della sfingosina 1-fosfato (S1PR), recettore presente sulla superficie dei linfociti. Il legame impedisce ai linfociti di uscire dai linfonodi, provocando una diminuzione di quelli circolanti e quindi di quanti deputati a raggiungere il sistema nervoso centrale per aggredirlo.
Il Siponimod ha mostrato un alto profilo di efficacia e sicurezza. I risultati ottenuti nello studio di fase III Expad (il più ampio randomizzato e controllato ad oggi sulla sclerosi multipla secondariamente progressiva) hanno mostrato una significativa riduzione della progressione della malattia a tre e sei mesi in pazienti con malattia in attività rispettivamente del 31% e del 37% rispetto a quelli trattati con placebo. Lo studio ha mostrato un’importante riduzione anche nel tasso di recidive, nell’attività della malattia e nelle perdite di volume cerebrale. Ulteriori analisi hanno mostrato che l’uso del siponimod può ritardare in media di 4 anni l’utilizzo della sedia a rotelle e può apportare benefici importanti sulle funzioni cognitive.
L’approvazione dell’Ema a Ofatumumab
Ofatumumab (nome commerciale Kesimpta) è invece la prima terapia mirata contro i linfociti B indicata per pazienti affetti da una forma recidivante di sclerosi multipla. Si tratta della prima terapia autosomministrata. «I due studi gemelli di Fase III ASCLEPIOS I e II, su cui si basa l’approvazione dell’Ema – ha chiarito Novartis – hanno dimostrato una riduzione delle ricadute annuali di oltre il 50% rispetto a teriflunomide e una riduzione del rischio relativo di progressione della disabilità a 3 mesi superiore al 30%. Ofatumumab potrà, inoltre, essere autosomministrato una volta al mese direttamente a casa, e si candida quindi a diventare un’opzione di trattamento di prima scelta per i pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla». Dopo l’approvazione dell’EMA, che segue quella dell’americana FDA (Food and Drug Administration) si attende l’ok anche dell’Agenzia Italiana del Farmaco, affinchè il trattamento possa essere reso disponibile anche per i pazienti italiani.
«La disponibilità di nuove terapie specifiche per le diverse forme di malattia – ha commentato Francesco Vacca, presidente di AISM Onlus (Associazione Italiana Sclerosi Multipla) – che si inquadrano nello scenario delle opzioni terapeutiche già esistenti, ha il potenziale di ridurre il notevole onere fisico, emotivo e finanziario che la sclerosi multipla ha sulle persone e sulle loro famiglie, andando a migliorare le loro aspettative e la loro qualità di vita».
