Le Terapie Avanzate, note anche con l’acronimo inglese di ATMP – Advanced Therapies Medicinal Products, rappresentano l’ingresso in una nuova era per la medicina e per il trattamento di patologie gravi e mortali.
Si tratta spesso di terapie ‘one shot’ ma dai costi altissimi. E allora come conciliare innovazione e sostenibilità per assicurare ai pazienti italiani ed europei equità e parità di trattamento nel diritto alla cura?
Il tema è stato al centro dell’evento: “Terapie avanzate: dalla sostenibilità ai modelli organizzativi sul territorio” organizzato da Istituto Superiore di Sanità – ISS, e Assobiotec, l’Associazione di Federchimica per lo sviluppo delle biotecnologie, ospitato presso la sede dell’ISS a Roma il 20 maggio scorso.
Il grande fermento delle terapie avanzate
Stando ai dati dell’ultimo rapporto di Alliance Regenerative Medicines, sono in corso a livello globale oltre 1.900 trial clinici, di cui 112 già in fase 3 – 99 portati avanti dall’industria bio-farmaceutica, 13 da accademia, governi o altre istituzioni. A livello europeo, si annoverano 360 studi, di cui circa 50 in fase pre-autorizzativa.
Da sempre il nostro Paese gioca un ruolo cardine con riguardo a ricerca e sviluppo di ATMP: basti pensare che tra le prime terapie avanzate approvate dall’Agenzia Europea dei Medicinali – EMA, ben 4 sono frutto della ricerca italiana.
Altresì, nel corso del 2022 erano in progress 23 studi relativi ad aree in cui erano presenti bisogni clinici insoddisfatti, come le malattie rare, neurodegenerative o oncologiche.
Opportunità e sfide: il nodo della sostenibilità
Nel corso dell’evento sono stati discussi, oltre allo stato dell’arte, anche le opportunità e le sfide – in particolare con riguardo alla sostenibilità finanziaria di queste terapie e agli aspetti organizzativi per l’erogazione delle stesse attraverso i centri specializzati sul territorio.
Tra criticità e prospettive
«L’Iss ha raccolto volentieri l’invito di Assobiotec ad organizzare congiuntamente questo incontro perché riteniamo che il tema del trasferimento delle cure, e in questo caso delle terapie avanzate, dal laboratorio al letto del paziente sia estremamente importante. Sebbene infatti le terapie avanzate rappresentino un’importante speranza di cura per alcune malattie prima incurabili, esistono ancora degli ostacoli significativi alla reale possibilità di utilizzo da parte dei pazienti. Auspico che la discussione congiunta delle principali criticità possa contribuire a favorire un trasferimento efficace, tempestivo, equo e sostenibile delle promesse di tali terapie al letto dei pazienti che ne hanno bisogno» ha sostenuto il Presidente dell’Istituto Superiore di Sanità, Rocco Bellantone.
I numeri attesi entro il 2030
«Le Terapie avanzate costituiscono un cambiamento epocale nel concetto di cura che diventa paziente-specifica e che porta grandi benefici dal punto di vista clinico e terapeutico. Per la prima volta nella storia della medicina sono stati messi a punto farmaci a base di materiale biologico, personalizzati che aspirano a guarire il paziente in un’unica somministrazione – ha spiegato Fabrizio Greco, Presidente di Assobiotec – Nei prossimi 10 anni arriveranno nella pratica clinica molte nuove terapie, destinate a patologie sempre di nicchia, ma sicuramente meno rare. Si stima che entro il 2030 potrebbero essere lanciate fino a 60 nuove terapie geniche e cellulari a livello globale, che potrebbero riguardare complessivamente 350.000 pazienti».
Per quanto riguarda gli aspetti economici, la spesa in Italia è stata nel 2023 compresa tra 132 e 264 milioni di euro e si prevede possa raggiungere nel 2027 un range compreso tra 905 milioni e 1,81 miliardi. Non va dunque sottolineata la necessità di preparare i SSN ad accogliere questa innovazione, cambiando i modelli di governance.
«Serve un tavolo di confronto permanente fra tutti gli attori del Sistema Salute per costruire un nuovo modello organizzativo capace di garantire equità di accesso e cura. Per questo ringraziamo l’Istituto Superiore di Sanità che, come più volte è avvenuto in passato, ha accolto il nostro nuovo invito a sederci a un tavolo e a discutere insieme su come affrontare la sfida dell’innovazione e come accompagnare l’inarrestabile progresso della scienza a vantaggio dei pazienti e del sistema» ha concluso Greco.
