L’abbreviazione è Vam, per esteso Value added medicines. Con questo termine si identificano molecole già note, il cui valore aggiunto, a brevetto scaduto, deriva dal riposizionamento nella pratica clinica, con sensibili benefici anche per il paziente.
Tuttavia, nel nostro Paese, nonostante il riconoscimento dei vantaggi associati, le Vam non hanno ancora una specifica collocazione. Con l’obiettivo di dare loro “dignità” e favorirne l’utilizzo nasce, dunque, l’expert opinion “Il framework di valutazione delle Value added medicines (Vam)” di Egualia.
Obiettivo dell’expert opinion
Tracciare un percorso tecnico-scientifico condiviso per conferire a un principio attivo già noto ed eventualmente in commercio un “valore aggiunto” legato a un nuovo posizionamento dei farmaci che lo contengono. Parliamo delle Vam, farmaci off patent basati su molecole note nella pratica clinica che, in funzione di modifiche quali estensione di indicazione, riformulazione o diversa combinazione e sviluppo di device associati, possono produrre un valore aggiunto per pazienti, clinici e istituzioni.
Tali farmaci potrebbero rappresentare una forte innovazione in ambito terapeutico e di salute, ma nel nostro Paese non possono accedere al label di innovatività perché il vantaggio nell’impiego del medicinale e una migliore accettabilità della terapia da parte dei pazienti non rientrano nei criteri considerati. Non possono ottenere, peraltro, un premio di prezzo rispetto alle alternative terapeutiche esistenti, pur recando rispetto ad esse concreti e misurabili vantaggi, perché quest’ultimo viene concesso solo ai prodotti che presentano un accertato valore terapeutico aggiunto.
Favorire questo passaggio clinico e il riconoscimento del valore aggiunto delle Vam è l’obiettivo dell’expert opinion, nato da un team multidisciplinare di esperti, intenzionato a determinare criteri e parametri che le accreditino al fine di rispondere o di offrire nuove opportunità di cura a pazienti con esigenze particolari o bisogni clinici ancora insoddisfatti. La novità, chiariscono gli esperti, sta nel fatto di dare a farmaci a brevetto scaduto, specie se presentano un carattere di innovatività, come nel caso delle Vam, nuove modalità di impiego in termini di somministrazione, dosaggi, indicazioni, avvalendosi se necessario anche di device e soluzioni digitali, utili a migliorare aderenza terapeutica e compliance dei pazienti.
Il posizionamento dei farmaci off-patent in Italia e all’estero
L’attenzione verso questa classe di farmaci è in crescita, proprio per i vantaggi clinico-terapeutici che possono scaturire da un diverso impiego delle Vam. Ecco perché in alcuni casi nei processi di valutazione della molecola o delle tecnologie sanitarie, le aziende produttrici di farmaci a valore aggiunto devono fornire le stesse evidenze che vengono richieste per i nuovi farmaci, avviando studi dedicati, anche in un’ottica di innovatività.
In questa direzione, l’Expert Opinion ha presentato un documento che intende individuare gli elementi di valore dell’innovazione incrementale, quali ad esempio la migliore aderenza al trattamento, le preferenze dei pazienti, l’aumento di qualità di vita, l’impatto organizzativo con possibili vantaggi per le famiglie, i caregiver, il sistema sanitario nel suo complesso.
Per sostenere questi obiettivi, l’analisi si è incentrata su tre case studies, utili a identificare le metodologie idonee a perimetrare specifici domini cui possono rispondere le Vam:
- il riposizionamento di un principio attivo originariamente utilizzato per il trattamento dell’ipertensione, poi riformulato e approvato per il trattamento del Disturbo da Deficit di Attenzione Iperattività (ADHD);
- l’estensione delle indicazioni di un farmaco inizialmente registrato per il trattamento del cancro al seno anche al trattamento del carcinoma pancreatico e polmonare;
- l’associazione fissa di corticosteroidi per inalazione (ICS) e di broncodilatatori LABA (beta2-agonisti a lunga durata d’azione) per il trattamento della Bronco Pneumopatia Cronica Ostruttiva (BPCO).
Il commento degli esperti
«Se per una nuova indicazione è sempre necessario uno studio clinico sperimentale – spiegano gli autori dell’Expert Opinion – per le altre aree è fondamentale impostare studi di post marketing definiti in fase negoziale, capaci di generare evidenze di Real World che consentano di riaprire una ulteriore negoziazione del prezzo, ad esempio, dopo due anni di utilizzo del medicinale».
Survey riguardanti i pazienti affidati ai medici di medicina generale potrebbero invece consentire la valutazione degli esiti clinici e l’aderenza al trattamento. Inoltre occorre meglio investigare anche sugli aspetti normativo-legislativi: «Quello delle Vam – dichiara Geremia Seclì, coordinatore del Gruppo Vam di Egualia – costituisce un campo ancora inesplorato dal punto di vista regolatorio nel nostro Paese ma che può portare importanti vantaggi sia ai pazienti sia al Ssn. Ci auguriamo di poterci confrontare al più presto con l’agenzia regolatoria per arrivare, anche in collaborazione con le rappresentanze dei pazienti, ad un contesto normativo specifico per questa categoria di prodotti».
Insomma, «le Vam – conclude Guido Rasi, ex direttore di EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) – rappresentano interessi condivisi e condivisibili dal paziente al player». L’intento è quello di avviare esperienze (e documenti) sui modelli positivi già presenti in Germania e in Belgio, con l’auspicio che le Vam possano diventare una realtà anche nella nostra pratica clinica.
