Per essere definito innovativo un farmaco presuppone una valutazione rispetto a tre elementi fondamentali: il bisogno terapeutico, un valore terapeutico aggiunto e la robustezza delle prove scientifiche a supporto della richiesta di innovatività.
La valutazione e il conferimento dello status di innovatività – piena o condizionata – spettano all’Agenzia italiana del Farmaco – AIFA e, più in particolare, alla sua Commissione Tecnico Scientifica.
E’ l’Agenzia stessa che procede quindi periodicamente all’aggiornamento dell’elenco dei medicinali cui è stato riconosciuto il requisito di innovatività pubblicando contestualmente i report di valutazione per il riconoscimento dell’innovatività per ciascuna indicazione terapeutica.
L’aggiornamento di gennaio
L’aggiornamento di gennaio 2024 include un farmaco cui è stato riconosciuto il requisito di innovatività terapeutica condizionata.
Si tratta del medicinale Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) indicato nel trattamento dell’emofilia A grave (deficit congenito di fattore VIII) in pazienti adulti senza anamnesi di inibitori del fattore VIII e senza anticorpi rilevabili anti-virus adeno-associato del sierotipo 5 (AAV5).
Esito negativo per un farmaco
L’AIFA ha pubblicato anche il report relativo ad un farmaco che ha ottenuto esito negativo nella valutazione ai fini dell’innovatività.
Si tratta di Koselugo (selumetinib) indicato in monoterapia per il trattamento del neurofibroma plessiforme inoperabile e sintomatico in pazienti pediatrici con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1), a partire dai 3 anni di età.
Innovatività e disponibilità
L’elenco dei farmaci innovativi rappresenta il novero di medicinali che devono essere resi immediatamente disponibili ai pazienti, anche in assenza del formale inserimento nei prontuari terapeutici ospedalieri regionali.
Il riferimento dell’inserimento in elenco viene pubblicato in Gazzetta Ufficiale per singola specialità in relazione al regime di rimborso da parte del sistema sanitario nazionale. L’elenco include anche i prodotti che hanno accesso al fondo dei farmaci innovativi oncologici e non.
