L’Agenzia italiana del Farmaco ha condotto un’analisi sulle procedure di variazione per introduzione di nuove indicazioni terapeutiche e, o, nuove posologie approvate dalla European Medicine Agency – EMA, che hanno ricevuto il parere favorevole del Comitato per i medicinali ad Uso Umano – CHMP, e la successiva Decisione della Commissione Europea, nel periodo compreso tra gennaio e dicembre 2022.
Gli obiettivi del monitoraggio
La necessità di monitorare le nuove indicazioni terapeutiche e, o, le nuove posologie approvate per medicinali già disponibili in regime di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale rappresenta un’attività importante per l’Agenzia italiana del Farmaco che, nel farlo, persegue tre obiettivi: garantire il rispetto delle competenze del Settore HTA secondo quanto disposto dalla normativa vigente; garantire l’accesso dei pazienti ai farmaci rimborsati per specifiche indicazioni terapeutiche, assicurando altresì la sostenibilità della spesa farmaceutica; garantire maggiore trasparenza dell’iter negoziale nelle contrattazioni di medicinali per la rimborsabilità da parte del SSN.
Le procedure oggetto di monitoraggio nel 2022
Nel periodo gennaio-dicembre 2022 sono state oggetto di monitoraggio un totale di 92 variazioni approvate da EMA con procedura centralizzata relative a nuove indicazioni terapeutiche, modifiche di posologia e nuova indicazione terapeutica unitamente a una nuova confezione, la così detta line extension.
Del totale di 92 variazioni, 82 (89,1%) riguardavano farmaci originator mentre 10 (10,9%) riguardavano farmaci generici e biosimilari.
Altresì è emerso che del totale di 92 variazioni, 74 (79%) riguardavano estensioni di indicazioni, 13 (15%) variazioni di posologia e 5 (6%) nuove indicazioni a seguito dell’introduzione di una nuova confezione.
Istanze di prezzo e rimborso presentate
Dal monitoraggio è altresì emerso che, sul totale delle 92 variazioni autorizzate nel 2022, per 36 variazioni (39,1%) l’azienda interessata aveva presentato istanza con il fine di procedere all’iter di contrattazione per l’ammissione alla rimborsabilità.
In 35 casi si trattava di estensioni di indicazione e in un caso solamente l’istanza faceva riferimento ad una nuova indicazione terapeutica e ad una nuova confezione. Nessuna istanza presentata riguardava invece variazioni di posologia.
Inoltre, tutte le 36 istanze presentate riguardavano medicinali originatori.
Il periodo medio intercorso tra la data della decisione della Commissione Europea e la data di sottomissione dell’istanza da parte dell’azienda titolare è risultato pari a 52 giorni.
Le altre variazioni
Le rimanenti 56 variazioni, per le quali non era disponibile alcuna istanza di rimborsabilità e prezzo, sono state oggetto di una preventiva valutazione sull’impatto in termini negoziali e di spesa.
E’ emerso un gruppo di 31 variazioni, pari al 34% del totale, non impattanti in termini di negoziazione e rimborsabilità per le quali non è stata richiesta istanza di prezzo e rimborso.
In questa fattispecie, si legge nel report AIFA, “è stato possibile identificare due macro categorie: 16 variazioni autorizzate EMA relative a medicinali non rimborsati dal SSN e, pertanto, classificati in classe C o Cnn; 15 variazioni nei casi in cui: non si configura un allargamento della popolazione eleggibile; la variazione autorizzata EMA è relativa solamente a riformulazioni o semplificazioni del Riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP) al paragrafo 4.1 e/o 4.2; Nuove indicazioni/nuove posologie che avevano già ricevuto un precedente parere negativo sulla rimborsabilità”.
Delle restanti 25 variazioni (27% del totale) è stata riscontrata la mancata presentazione della domanda di rimborsabilità e prezzo da parte dell’azienda interessata.
Per queste ultime AIFA – al fine di garantire il rispetto della normativa vigente e l’accesso dei pazienti ai farmaci rimborsati per specifiche indicazioni terapeutiche – ha trasmesso alle Aziende titolari formale comunicazione mezzo PEC con la richiesta di sottoporre l’istanza negoziale per avviare l’iter. In 5 casi il monitoraggio ha riscontrato una espressa volontà dell’azienda a non procedere in tal senso.
Per 3 procedure il monitoraggio è tuttora in corso per la finalizzazione dell’iter negoziale a seguito della richiesta di proroga dei termini per la presentazione del dossier di prezzo e rimborso da parte dell’Azienda titolare.
Risultati del rapporto
L’analisi effettuata ha confermato che per la maggior parte delle nuove indicazioni terapeutiche e nuove posologie, l’azienda interessata sottopone la domanda di rimborsabilità e prezzo entro tempistiche ritenute accettabili, e che i casi di mancata volontà di accedere alla procedura negoziale rappresentano di fatto una minoranza sul totale delle procedure analizzate.
