Sigma-Tau Pharmaceuticals Inc., con sede a Gaithersburg (Maryland, USA), una divisione del business globale “Malattie Rare” del gruppo Sigma-Tau, ha annunciato in un comunicato stampa l’immissione in commercio negli Stati Uniti di una soluzione oftalmica di cisteamina per il trattamento dei depositi di cristalli di cistina nella cornea in pazienti affetti da cistinosi. “Si tratta della prima terapia (e l’unica approvata dalla FDA, Food and Drug Administration)”, si legge nella nota, “sviluppata in associazione con il NIH (National Institutes of Health) e in collaborazione con la Cystinosis Foundation, CystinosisResearch Foundation e CystinosisResearch Network”. “La FDA, che aveva già valorizzato il prodotto riconoscendogli lo status di farmaco orfano”, prosegue il comunicato, “ha approvato Cystaran lo scorso ottobre”.
“Il lancio di Cystaran rappresenta una notevole pietra miliare per il gruppo italiano Sigma-Tau e dà ulteriore prova della nostra consolidata capacità di sviluppare e rendere disponibili terapie nuove per i pazienti affetti da diverse malattie rare”, ha commentato Dave Lemus, amministratore delegato di Sigma-Tau Pharmaceuticals, “siamo impegnati a garantire l’accesso completo a tutti i pazienti affetti da cistinosi con accumulo di cristalli di cistina nella cornea. È per noi un grande privilegio poter offrire questa importante nuova terapia che avrà effetti positivi sulla vita quotidiana di questi pazienti.”
La malattia causa ipertiroidismo, diabete, epatosplenomegalia con coinvolgimento muscolare e cerebrale, lacrimazione e fotofobia. Proprio per questo farmaco Sigma-Tau ha ottenuto il riconoscimento ufficiale, durante la celebrazione del trentesimo anniversario, della National Organization for Rare Disorders (Nord) statunitense.
La cistinosi, una rara malattia genetica che colpisce circa 2.000 persone nel mondo, è una condizione potenzialmente mortale in cui l’organismo accumula all’interno delle cellule la. La cistina in eccesso porta alla formazione di cristalli che possono depositarsi nelle cellule dell’intero organismo, danneggiandole. La cistinosi distrugge lentamente vari organi vitali, come reni, fegato, occhi, muscoli e cervello. Altre complicazioni indotte dalla cistinosi comprendono: stanchezza muscolare, diabete, ipotiroidismo, difficoltà di deglutizione, rachitismo. L’accumulo di cistina nella cornea può condurre a complicazioni oftalmiche come strabismo, sensazione di corpo estraneo, cambiamenti dell’acume visivo, nebulosità corneale e fotofobia (ossia sensibilità alla luce). La sicurezza e l’efficacia clinica del Cystaran sono state valutate tramite studi clinici controllati condotti dal NIH su circa 300 pazienti.
L’azienda è in attesa di ricevere l’attestato di “orphan drug designation” anche in altri Paesi, inoltre il farmaco sarà, nell’ambito di programmi speciali (named patient use), per i pazienti sia in Europa sia in Asia.
