La prima stima della spesa media per malato raro esente è pari a 4.217-5.003 euro pro-capite anno; senza considerare i costi delle attività socio-sanitarie (ricoveri nelle residenze ecc.), l’assistenza domiciliare, le protesi e gli ausili.
Questa stima è contenuta nel Primo Rapporto dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFAR), iniziativa congiunta del centro di ricerca CREA Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e della testata Osservatorio Malattie Rare. Vale a dire una spesa sostenuta dal Servizio sanitario nazionale per i malati rari esenti di c.a. 1,35 miliardi di euro, ovvero l’1,2 % della spesa pubblica totale.
Il Rapporto, presentato il 28 novembre a Roma, propone una metodologia di analisi del profilo di consumo dei malati rari esenti (esclusi i celiaci) sviluppato sui database amministrativi di due regioni Lombardia con 44.548 pazienti (2012) e Puglia con 21.693 pazienti (2016), significativa sia per consistenza (insieme costituiscono poco meno di un quarto della popolazione nazionale, c.a. il 23%) sia per rappresentatività territoriale.
In entrambe le Regioni la quota maggiore di spesa è quella per farmaci 63,11% in Lombardia e 65,4% in Puglia. Il dato letto insieme alla variabilità territoriale per ASL della spesa media per soggetto (in entrambe le regioni la differenza tra la ASL con spesa più elevata e quella con spesa minore è di ben 2,2 volte) pone all’attenzione il difficile equilibrio tra la sostenibilità dei bilanci e la tutela dei pazienti.
Uomini e donne, differenze sia per spesa sia per incidenza
Se da un lato la prevalenza maggiore delle malattie rare si manifesta nel genere femminile (0,53%-0,55% per le femmine e 0,39%-0,51% per i maschi), dall’altro la spesa media di un malato raro di genere maschile, nelle regioni analizzate, è pari a circa il doppio di quella di un malato raro di genere femminile. Come argomentato nel rapporto tale fenomeno potrebbe essere spiegato dalla maggiore disponibilità di trattamenti per malattie ad espressione più severa nei maschi. In particolare l’analisi per categoria diagnostica ha evidenziato come la spesa farmaceutica sia condizionata dalla categoria Malattie del sangue e degli organi ematopoietici, con una spesa pro-capite per i maschi oltre 5 volte maggiore di quella per le femmine.
La fragilità dell’equilibrio nel settore è palpabile nonostante gli incentivi messi in campo, a livello nazionale e internazionale per supportare il settore industriale. Come afferma Federico Spandonaro presidente di CREA Sanità “rimane fragile perché da un punto di vista industriale, anche a fronte di variazioni di prezzo/costo di trattamento enormi, paradossalmente le tecnologie per patologie ultra-rare possono rimanere lontane da livelli di profittabilità di molte tecnologie comuni e anche di quelle per patologie rare, ma con numeri rilevanti di pazienti.”
Una spesa in crescita che pone l’Italia al secondo posto in Europa
L’Italia ha un numero di farmaci orfani rimborsati secondo solo al Regno Unito come anche il costo annuo di trattamento medio più basso fra i Paesi considerati. Nel 2017 l’Agenzia Europea per i Medicinali ha autorizzato, complessivamente, 73 nuovi farmaci di cui 10 con designazione orfana. La spesa per farmaci orfani sulla spesa farmaceutica pubblica e privata totale è cresciuta in modo significativo tra il 2015 e il 2016: in termini percentuali passa, infatti, dal 3,9 al 4,6 % (5,0 e 5,9 % rispettivamente considerando la sola spesa farmaceutica pubblica).
“La crescita della spesa per i farmaci orfani è da considerarsi un elemento positivo – commenta Francesco Macchia – a fronte di un incremento delle opportunità terapeutiche per i pazienti, i pazienti trovano maggiori risposte ai loro bisogni e le aziende, nonostante le difficoltà connesse ai ‘piccoli numeri’ sembra investano in questo settore”.
Anche per quanto concerne l’aspetto regolatorio, ci sono elementi positivi: dall’analisi OSSFOR emerge l’intento da parte delle Istituzioni sia italiane che europee di incoraggiare lo sviluppo e la produzione dei farmaci orfani, al fine di dare risposta ad una serie di bisogni di salute non ancora soddisfatti. In Italia, in particolare la legge n. 95/2012 prima e la legge n. 189/2012 poi, hanno contribuito ad incoraggiare lo sviluppo e la produzione dei farmaci orfani con la concessione agli sponsor della possibilità di presentare domanda di prezzo/rimborso ancor prima del rilascio, da parte della Commissione Europea, dell’autorizzazione all’immissione in commercio. Anche il processo di accesso al mercato dei farmaci orfani migliora. A livello nazionale, si registra negli ultimi anni una tendenza alla riduzione della durata del processo: tra autorizzazione EMA e determina di prezzo e rimborso AIFA, si passa, infatti, da 29 mesi (valore mediano 26) nel triennio 2011/2013 a 13 mesi (valore mediano 12) nel triennio 2014/2016. Le tempistiche di accesso migliorano, quindi, sebbene i processi di market access ancora richiedano tempi significativi.
Il tema centrale, come ribadito dagli stessi curatori del rapporto, è principalmente di natura etica. E questo si evidenzia sia nella risposta ai bisogni dei pazienti, e dei loro care givers, sia nella necessità di individuare strumenti di “policy aggiuntivi o alternativi”, come espresso dal Comitato Nazionale per la Bioetica nel 2011, che favoriscano l’introduzione di trattamenti efficaci a costi sostenibili per il sistema rafforzando il governo anche degli ulteriori interventi per una risposta completa, sanitaria e sociale, alla tematica delle malattie rare.
