Si basa sulla conversione chimica diretta di fibroblasti della pelle dei pazienti in neuroni umani, senza ricorrere ad approcci transgenici, per la ricerca di marcatori di patologia

Uno studio congiunto, che ha visto fianco a fianco l’Istituto Superiore di Sanità, l’IRCCS San Raffaele di Roma e il CNR-Istituto di Farmacologia Traslazionale ha consentito la messa a punto di un nuovo sistema atto a diagnosticare la Malattia di Alzheimer e il Morbo di Parkinson.

Il gruppo di lavoro è stato coordinato da Daniela Merlo, Primo Ricercatore dell’Istituto Superiore di Sanità, e da Enrico Garaci e Massimo Fini, rispettivamente Presidente del Comitato Scientifico dell’IRCCS San Raffaele e Direttore Scientifico dell’IRCCS San Raffaele, in collaborazione con il gruppo di ricerca della Dottoressa Cristiana Mollinari, Ricercatore dell’Istituto di Farmacologia Traslazionale del CNR.

Lo studio si è inoltre avvalso della collaborazione della ShanghaiTech University, grazie al finanziamento del progetto da parte del Ministero degli Affari Esteri e della Cooperazione Internazionale e dall’ISS. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista International Journal of Molecular Sciences.

Rispetto alle metodiche convenzionali, il sistema messo a punto per la ricerca di marcatori di patologia ha il duplice vantaggio di essere poco invasivo e a basso costo. Questo potrebbe, in un futuro, consentire una sua applicazione nella pratica clinica.

«I neuroni chimicamente indotti – ha sostenuto la dottoressa Mollinari, – possono essere generati da cellule somatiche del paziente e rappresentano un modello in vitro, riproducibile in un tempo relativamente breve, per lo studio di meccanismi patogenetici delle malattie neurologiche».

«Il modello è perfetto per testare strategie terapeutiche e studi di medicina personalizzata» hanno evidenziato Fini e Garaci.

Un ulteriore sviluppo della tecnologia di riprogrammazione genetica

Questa innovativa metodica si pone come step ulteriore della tecnologia di riprogrammazione genetica proposta dal Professor Yamanaka di Kyoto per la generazione di cellule staminali riprogrammate (iPS); a differenza di quest’ultima, tuttavia, la nuova tecnica non implica la generazione di cellule staminali: si tratta di una conversione diretta dei fibroblasti in neuroni.

Inoltre, questo protocollo evita il ringiovanimento dei fibroblasti a cellule staminali e quindi la perdita delle caratteristiche epigenetiche acquisite con l’età e può essere utilizzato, sin da subito, in studi pilota per la diagnosi di malattie neurodegenerative.