Due nuovi documenti sviluppati congiuntamente dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) e dalla Società Italiana di Cure Palliative affrontano il delicato argomento dell’uso off-label dei farmaci nelle cure palliative, sia negli adulti che nei pazienti di età pediatrica. I documenti, che hanno raccolto in un unico riferimento le più recenti evidenze scientifiche sull’argomento, sono scaricabili dal sito di Aifa (li trovi qui).
Qualità e sicurezza delle cure anche nel fine vita
Le cure palliative sono volte a mitigare i sintomi, primo fra tutti il dolore spesso molto forte, dei pazienti giunti nelle ultime fasi della propria vita, e per i quali non è più possibile mettere in atto interventi terapeutici in grado di migliorarne le condizioni di salute. Anche in quest’ultima fase del viaggio terreno è però indispensabile garantire una qualità della cura il più elevata possibile: proprio in tal senso s’inserisce l’iniziativa di Aifa e Sicp, in quanto le cure palliative fanno spesso riferimento ad un uso off-label, seppur consolidato, di diversi farmaci in assenza di dati derivanti dai relativi studi clinici registrativi. Uso che deve essere inquadrato ai sensi della legge 648/96, che norma l’accesso ai farmaci per le malattie rare e quelli per uso consolidato.
Proprio a quest’ultima categoria fanno spesso riferimento i trattamenti palliativi, che possono differire per indicazione, via di somministrazione, posologia e formulazione rispetto alle indicazioni dei medicinali autorizzate dalle agenzie regolatorie. Aifa riconduce la necessità di ricorrere ad un uso off-label dei farmaci “alla complessità di condurre studi randomizzati controllati in popolazioni fragili, quali adulti e bambini, nella fase terminale della vita, che comporta quindi la mancata registrazione di indicazioni in ambito palliativo”.
I due documenti riconducono al dettame della legge 648/96 otto diversi farmaci per pazienti adulti utilizzati di routine per le cure palliative e dieci medicinali per l’età pediatrica. Per ogni principio attivo è disponibile una scheda riassuntiva che elenca la specifica indicazione di richiesta di autorizzazione nella pratica clinica, il razionale e le evidenze a supporto della richiesta (con l’abstract dei singoli lavori) ed eventuali note aggiuntive.
L’uso off-label dei farmaci, oltre che aspetti etici, presenta anche importanti risvolti clinici e legali, in quanto presuppone l’assunzione di responsabilità diretta da parte del medico prescrittore e la necessità di compartecipazione informata dei pazienti e dei loro familiari, oltre ad avere effetti sulla rimborsabilità dei prodotti utilizzati.
