Il Comitato per i medicinali per uso umano – CHMP dell’Agenzia Europea dei Medicinali – EMA, dopo aver condotto il riesame, ha confermato nel meeting di fine gennaio la propria raccomandazione iniziale di non rinnovare l’autorizzazione all’immissione in commercio subordinata a condizioni di Translarna (ataluren), un medicinale impiegato nel trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, la cui malattia è causata da un tipo di difetto genetico chiamato “mutazione nonsenso” nel gene della distrofina, e che sono in grado di camminare.
La raccomandazione iniziale
La raccomandazione iniziale era stata il frutto di una rivalutazione completa di benefici e rischi effettuata in concomitanza con il rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio.
In quell’occasione il Comitato EMA per i medicinali ad uso umano aveva negato la raccomandazione al rinnovo dell’AIC per Translarna in assenza di conferme circa l’efficacia del medicinale.
Il riesame condotto
Nell’ambito del riesame – richiesto dall’azienda che commercializza Translarna – il Committee for Medicinal Products for Human Use – CHMP, ha analizzato i dati di uno studio post-autorizzativo condotto nell’ambito degli obblighi specifici (studio 041) nonché i risultati di uno studio che ha confrontato due registri di pazienti (raccolta d’informazioni relative a individui con una determinata diagnosi per valutare l’andamento della malattia e la risposta dei pazienti a vari trattamenti).
Il CHMP ha quindi concluso che i risultati dello studio 041 non hanno dimostrato l’efficacia del medicinale nei pazienti con un progressivo declino della capacità di camminare, per i quali si prevedevano benefici maggiori derivanti dal trattamento con Translarna rispetto ad altri pazienti inclusi nello studio.
Difatti, dopo 18 mesi di trattamento, la distanza percorsa in 6 minuti era diminuita di circa 82 metri nei pazienti trattati con Translarna rispetto ai 90 metri percorsi dai pazienti trattati con placebo. Purtuttavia, questa differenza non risultava statisticamente significativa.
Il Comitato EMA ha quindi osservato che il meccanismo d’azione di Translarna non è stato confermato in studi aggiuntivi, i quali hanno mostrato solo un effetto molto ridotto del medicinale sulla produzione della proteina distrofina.
