Sulla base delle indicazioni della Commissione Tecnico Scientifica, Aifa ha aggiornato l’elenco dei medicinali che possiedono il requisito di innovatività terapeutica piena o condizionata. L’elenco dei farmaci innovativi è stato aggiornato a settembre 2022
L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha aggiornato l’elenco dei medicinali che, sulla base delle valutazioni della Commissione Tecnico Scientifica, possiedono il requisito di innovatività terapeutica piena o condizionata. Sono stati contestualmente resi disponibili i report relativi alla valutazione effettuata per il riconoscimento dell’innovatività, per ciascuna indicazione terapeutica.
Piace qui ricordare che i medicinali, per il riconoscimento dell’innovatività, devono rispondere positivamente alla valutazione di tre elementi basilari: bisogno terapeutico, valore terapeutico aggiunto e robustezza delle prove scientifiche sottoposte dall’azienda a supporto della richiesta di innovatività.
I nuovi farmaci inclusi nell’elenco
- Blinatumomab: indicato, in monoterapia, in pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno con Leucemia Linfatica Acuta da precursori delle cellule B in prima recidiva ad alto rischio, positiva per CD19, negativa per il cromosoma Philadelphia, come parte della terapia di consolidamento.
- Ivacaftor: indicato in un regime di associazione con ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età compresa tra 6 e < 12 anni omozigoti per la mutazione F508del nel gene per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (genotipo F/F) o eterozigoti con una mutazione a funzione minima (genotipo F/MF).
- Pembrolizumab: indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 3 anni affetti da linfoma di Hodgkin classico recidivato o refrattario (r/r cHL) che abbiano fallito il trattamento con trapianto autologo di cellule staminali o a seguito di almeno due precedenti terapie nei casi in cui il trapianto autologo non rappresenti un’opzione di trattamento.
- Nivolumab: indicato in associazione ad ipilimumab per il trattamento in prima linea di pazienti adulti con mesotelioma maligno della pleura non resecabile con istologia non epiteliode.
- Eculizumab: indicato nel trattamento di seconda linea, dopo rituximab, del disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-acquaporina 4 (AQP4) con storia clinica di almeno una recidiva negli ultimi 12 mesi e un punteggio alla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale) ≤ 7.
- Eculizumab: indicato nel trattamento di adulti affetti da Miastenia gravis generalizzata refrattaria in pazienti positivi agli anticorpi anti recettore dell’acetilcolina.
- Osimertinib: indicato in monoterapia per il trattamento adiuvante dopo resezione completa del tumore in pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule in stadio IB-IIIA il cui tumore presenta delezioni dell’esone 19 o mutazione sostitutiva dell’esone 21 (L858R) del recettore per il fattore di crescita epidermico (EGFR).
- Vosoritide: indicato nel trattamento dell’acondroplasia in pazienti di età compresa tra i cinque e i quattordici anni al momento dell’inizio della terapia e le cui epifisi non siano chiuse. La diagnosi di acondroplasia deve essere confermata mediante opportuna analisi genetica.
- Ipilimumab: indicato in associazione a nivolumab per il trattamento in prima linea di pazienti adulti con mesotelioma maligno della pleura non resecabile con istologia non epiteliode.
Disponibilità immediata
I prodotti sopra elencati sono quelli che devono essere resi disponibili immediatamente, anche prima del formale inserimento nel prontuario terapeutico ospedaliero regionale Il riferimento all’inserimento in elenco è pubblicato in Gazzetta Ufficiale per ogni singola specialità in relazione all’indicazione in regime di rimborso Ssn. L’elenco include anche il dettaglio dei prodotti che hanno accesso al fondo farmaci innovativi oncologici e non oncologici.
Farmaci che non hanno ottenuto valutazione positiva quanto a innovatività terapeutica
Sono stati pubblicati anche i report relativi ai medicinali che hanno ottenuto esito negativo nella valutazione ai fini dell’innovatività:
- Satralizumab: indicato negli adolescenti dai 12 ai <18 anni di età in monoterapia o in associazione a terapia immunosoppressiva per il trattamento dei disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), in presenza di sieropositività per le IgG anti-acquaporina-4 (AQP4-IgG) (come da indicazione autorizzata) e con punteggio di EDSS basale ≤6.5. Nei pazienti che iniziano il trattamento in età adulta è indicato come trattamento di seconda linea dopo rituximab, o in caso di controindicazioni all’utilizzo di rituximab, in monoterapia o in associazione a terapia immunosoppressiva per il trattamento dei disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) in presenza di sieropositività per le IgG anti-acquaporina 4 (AQP4), storia clinica di almeno una recidiva negli ultimi 12 mesi e un punteggio alla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale) ≤ 6.5.
- Dostarlimab: indicato come monoterapia per il trattamento di pazienti adulte affette da carcinoma endometriale avanzato o ricorrente, con deficit del sistema di Mismatch Repair (dMMR)/elevata instabilità dei microsatelliti (MSI-H), progredito durante o dopo un precedente trattamento con un regime a base di platino.
- Ivacaftor: indicato in un regime di associazione con ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età compresa tra 6 e < 12 anni che sono eterozigoti per la mutazione F508del nel gene per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) (genotipi F/RF, F/G, F/non classificata, F/non identificata).
