Ema ha avviato un progetto pilota per valutare se l’analisi dei dati grezzi delle sperimentazioni cliniche da parte delle autorità di regolamentazione migliora la valutazione delle domande di autorizzazione all’immissione in commercio di medicinali e le domande successive all’autorizzazione per esplorare gli aspetti legati alla trasmissione e analisi dei succitati dati
L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha avviato un progetto pilota per la valutazione degli effetti dell’analisi dei dati grezzi delle sperimentazioni cliniche sulla valutazione delle domande di autorizzazione all’immissione in commercio da parte delle autorità di regolamentazione per nuovi medicinali o per domande successive all’autorizzazione.
I dati grezzi costituiscono i dati dei singoli pazienti provenienti da studi clinici in un formato elettronico strutturato che è direttamente accessibile per l’analisi e la visualizzazione. Esempi di dati grezzi includono registrazioni di osservazioni e misurazioni originali dei partecipanti allo studio clinico, come risultati di laboratorio, dati di imaging e cartelle cliniche del paziente.
Attualmente, il sistema normativo europeo dei medicinali non richiede di routine la presentazione di dati grezzi nel contesto di un’autorizzazione all’immissione in commercio o di una domanda successiva all’autorizzazione.
Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Ema riceve i dati presentati dal richiedente o dal titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) dopo l’elaborazione statistica in formato aggregato come riepiloghi clinici, nonché in elenchi PDF.
Il CHMP esamina questi riassunti come parte della valutazione scientifica dei benefici e dei rischi dei medicinali. Questo processo si traduce in genere in diversi cicli di domande in cui il comitato può chiedere ai richiedenti/titolari dell’autorizzazione all’immissione in commercio chiarimenti metodologici, rianalisi dei dati o dati aggiuntivi.
Tuttavia, secondo il regolamento dell’UE, il CHMP può richiedere in qualsiasi momento al richiedente-titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio di fornire i dati grezzi per eseguire ulteriori analisi a sostegno della valutazione del rapporto beneficio-rischio dei medicinali. In passato il CHMP ha richiesto dati grezzi in diverse occasioni, quando si riteneva che sarebbero stati utili nella valutazione di un medicinale.
Il progetto pilota
Il progetto pilota è aperto a richiedenti o titolari dell’autorizzazione all’immissione in commercio in procinto di presentare domande di autorizzazione all’immissione in commercio o domande di autorizzazione successiva. Se selezionati, includeranno già i dati grezzi come parte della documentazione. Il progetto pilota dovrebbe durare fino a due anni e includere dieci procedure normative presentate all’EMA a partire da settembre 2022. Il progetto pilota rispetterà pienamente i requisiti della legislazione sulla protezione dei dati.
I candidati ei titolari dell’autorizzazione all’immissione in commercio possono contattare l’Ema all’indirizzo rawdatapilot@ema.europa.eu per esprimere il proprio interesse a partecipare al progetto pilota o per raccogliere maggiori informazioni.
Questo progetto pilota nasce da una delle dieci raccomandazioni prioritarie emesse dalla task force congiunta sui Big Data dell’Ema e dalla dirigenza delle agenzie per i medicinali (HMA) nel 2020 che ha evidenziato la necessità di rafforzare la capacità della rete di analizzare i dati raccolti a livello di singolo paziente per migliorare il processo decisionale.
Ci sono diversi potenziali vantaggi che l’analisi dei dati grezzi potrebbe apportare, inclusa una valutazione più rapida grazie a un minor numero di domande poste ai candidati e una migliore definizione della popolazione di trattamento target. Pertanto, l’analisi dei dati grezzi può consentire un accesso migliore e più rapido a nuovi farmaci per i pazienti.
Al termine del progetto pilota, l’Ema organizzerà un seminario con le parti interessate per discutere i risultati e pubblicherà anche un rapporto di sintesi.
