Ema: pubblicato il rapporto sulle attività del 2019

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Ema, l’Agenzia europea dei medicinali, ha pubblicato sul suo sito il rapporto sulle attività del 2019: sessantasei le raccomandazioni prodotte per l’approvazione di nuovi farmaci, una trentina i nuovi principi attivi, dodici le domande di autorizzazione ritirate

L’Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha chiuso il 2019 con sessantasei opinioni positive per l’approvazione di nuovi farmaci, a fronte di solo quattro opinioni negative; le nuove sostanza attive approvate sono una trentina, mentre dodici sono le domande di autorizzazione ritirate. Il report che illustra i risultati complessivi e le azioni messe in atto da Ema lo scorso anno è disponibile sul sito web dell’Agenzia.

Ema

Tra le attività che impattano direttamente sul piano produttivo o dello sviluppo clinico, il 2019 ha visto il ritiro di un’autorizzazione centralizzata in seguito a non conformità alle GCP. La ricerca delle impurezze di nitrosammine, nata dal caso dei sartani, è stata estesa a tutti i prodotti in commercio, per i quali Ema ha richiesto la conduzione di nuove analisi del rischio per i principi attivi da sintesi chimica; i prodotti ad alto rischio devono anche essere sottoposti a nuovi test analitici per confermare l’eventuale presenza delle impurezze nitrosaminiche.

Molte procedure volte a favorire l’accesso

Molti dei nuovi prodotti medicinali che sono stati approvati in Europa nel 2019 si sono giovati di procedure regolatorie volte a velocizzare l’iter per consentire ai pazienti un più rapido accesso alle terapie innovative. Più in particolare, Ema ha approvato un nuovo prodotto di terapia avanzata, mentre tre sono state le approvazioni all’interno del programma Prime e altrettante le procedure accelerate. Sono stati approvati anche sette medicinali orfani e cinque biosimilari. Otto prodotti hanno ricevuto un’approvazione condizionale, uno è stato approvato con la procedura per circostanze eccezionali.

Le aree terapeutiche che hanno visto il maggior numero di nuovi prodotti sono l’ematologia, le infezioni e l’oncologia;  l’ematologia è anche l’area terapeutica cha ha visto l’approvazione del maggior numero di nuove sostanze attive (7), seguita da quelle per la cura dei tumori (5). Quattro prodotti nell’area dell’immunologia e trapianti sono stati approvati con autorizzazione condizionale.

Prodotti di nuova approvazione, vaccini e farmaci per malattie rare

Zynteglo (bluebird bio) è la prima terapia avanzata per la beta-talassemia; il farmaco è indicato negli adulti e nei ragazzi con più di 12 anni che siano dipendenti dalle trasfusioni e non dispongano di un donatore per il trapianto.

Vitrakvi (larotrectinib – Bayer) è il primo trattamento approvato in Europa per i tumori solidi caratterizzati da fusione genica Nrtk (neurotrophic tyrosine receptor kinase), tipica di molti tumori rari; il farmaco rappresenta il primo trattamento ‘indipendente’ dall’origine istologica del tumore.

Baqsimi (glucagone polvere nasale; Lilly) rappresenta il primo esempio di farmaco per l’ipoglicemia grave che non necessita di somministrazione per via invettiva.

Zynquista (sotagliflozin; Sanofi/Lexicon) è una terapia adiuvante della terapia insulina che blocca due proteine trasportatrici del glucosio presenti nell’intestino e nei reni.

Ondexxya (andexanet alfa; Portola Netherlands) è l’antidoto, destinato ai pazienti adulti, che può contrastare i possibili effetti avversi di tipo emorragico derivanti dall’utilizzo degli anticoagulanti apixaban e rivaroxaban.

Epidyolex (cannabidiolo; GW Pharmaceuticals) è il primo prodotto a base di derivati della cannabis approvato con procedura centralizzata nell’Unione europea, che ha per target due rare forme di epilessia, la sindrome Lennox-Gastaut e quella di Dravet.

Sixmo (Molteni Farmaceutici/Titan Pharmaceuticals) è un impianto che rilascia bassi dosaggi di buprenorfina nell’arco di sei mesi, destinato alla terapia sostitutiva delle dipendenze da oppioidi.

Ema è stata la prima autorità regolatoria ad approvare con autorizzazione condizionale, a ottobre 2019, il vaccino per il virus Ebola Ervebo (rVSVΔG-ZEBOV-GP; Merck), destinato all’immunizzazione attiva degli adulti a rischio d’infezione. Il prodotto è uno dei tre cha hanno avuto accesso alla procedura accelerata per bisogni medici ancora disattesi, insieme alla terapia per la beta-talassemia e a Xospata (gilteritinib; Astellas), prodotto destinato al trattamento della leucemia mieloide negli adulti.

Dectova (zanamivir; Gsk) è, invece, l’unico prodotto approvato per circostanze eccezionali: il farmaco è destinato al trattamento dei casi d’influenza da virus di tipo A o B con complicazioni e a potenziale pericolo di vita per il paziente, e può essere somministrato a partire dai 6 mesi di età. L’autorizzazione condizionale richiede anche l’esecuzione di due studi osservazionali che confermino l’efficacia del prodotto.

Nel campo delle malattie rare sono stati approvati da Ema anche Isturisa (osilodrostat; Recordati/Novartis) per il trattamento della sindrome di Cushing, Palynziq (pegvaliase-pqpz; Biomarin) per il trattamento della fenilketonuria e Waylivra (volanesorsen; Akcea Therapeutics), destinato alla terapia della sindrome da chilomicronemia familiare, una dislipidemia congenita. Polivy (polatuzumab vedotin-piiq; Genentech) è un farmaco per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B refrattario o recidivo.

Nel 2019 Ema ha anche approvato sessanta estensioni delle indicazioni di farmaci già in commercio. Le opinioni negative hanno riguardato gli antitumorali Cabazitaxel Teva, Doxolipad (doxorubicina) e Vanflyta (quizartinib) e il prodotto per il trattamento della dipendenza da alcol Hopveus (sodio oxybato).

Le attività di Ema nel campo della farmacovigilanza

Il 2019 ha visto la raccomandazione di nuove misure per prevenire possibili errori fatali nel dosaggio del metotrexato nel trattamento di malattie autoimmuni quali la psoriasi, l’artrite reumatoide o il morbo di Crohn.

L’insorgenza di possibili problemi di aritmia cardiaca è alla base della richiesta di revoca del’autorizzazione all’immissione in commercio dei prodotti per la tosse a base di fenspiride.

Ema ha anche ristretto il campo d’utilizzo del farmaco Lemtrada (alemtuzumab) per il trattamento della sclerosi multipla in seguito all’occorrenza di eventi avversi rari, ma anche fatali. Sempre nel campo della sclerosi multipla, l’uso di Gilenya (fingolimod) è stato limitato nelle donne gravide o che non usino contraccettivi efficaci, a seguito dei possibili danni per il feto.

Nuove raccomandazioni per ridurre il rischio di formazione di trombi in pazienti ad alto rischio sono state emesse per il prodotto Xeljanz (tofacitinib). Per diversi anticoagulanti ad azione diretta – quali Eliquis (apixaban), Pradaxa (dabigatran etexilato), Lixiana(edoxaban), Roteas (edoxaban) e Xarelto (rivaroxaban) – Ema ha raccomandato di non utilizzarli in pazienti con storia trombocita e diagnosi di sindrome antifosfolipidica. Il rivaroxaban dovrebbe anche venire evitato per la prevenzione delle trombosi in pazienti soggetti da poco a sostituzione transcatetere della volavela aortica.

I prodotti nutrizionali per via endovenosa a base di amminoacidi e/o lipidi e destinati ai neonati prematuri, infine, devono essere adeguatamente protetti dalla luce a seguito dei possibili gravi effetti collaterali.

 

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