L’Agenzia Europea dei Medicinali – EMA ha pubblicato gli highlights relativi alle proprie attività nell’ambito dei farmaci a uso umano relativi al 2023.
Nell’anno, 77 farmaci hanno ricevuto esito positivo, ottenendo la raccomandazione all’autorizzazione all’immissione in commercio, 3 farmaci hanno ricevuto esito negativo e 19 applicazioni sono state ritirate.
I medicinali raccomandati
Dei 77 farmaci raccomandati, 39 presentavano un nuovo principio attivo mai autorizzato prima nell’Unione Europea.
Tra questi, sono presenti farmaci che si distinguono per il loro contributo a rispondere a esigenze di salute pubblica o per l’innovazione che rappresentano: basti pensare che 17 sono farmaci orfani, per il trattamento delle malattie rare, mentre in un caso si tratta di una terapia avanzata, cioè di una ATMP – Advance Therapy Medicinal Product, che utilizza un’innovativa tecnologia di editing genico nota come CRISPR/Cas9 per il trattamento di due rare malattie del sangue.
La European Medicines Agency ha, quindi, raccomandato due vaccini per la protezione dalle malattie del tratto respiratorio inferiore causate dal virus respiratorio sinciziale – RSV, e ha adottato due pareri positivi per farmaci destinati all’uso in Paesi al di fuori dell’UE.
Importanti progressi per la salute pubblica
L’autorizzazione di nuovi farmaci risulta essenziale per la salute pubblica in quanto gli stessi offrono innovative opportunità nel trattamento per alcune malattie.
Sono stati ad esempio raccomandati per l’autorizzazione all’immissione in commercio 10 farmaci oncologici, 2 medicinali per il trattamento di patologie cardiovascolari, un prodotto per l’area neurologica, uno per il metabolismo, uno per patologie ematologiche.
Autorizzazione condizionata
Dei farmaci raccomandati nell’anno, tre hanno ricevuto l’accelerated assessment (uno per il trattamento del cancro e due vaccini), cioè una valutazione accelerata.
Questo meccanismo è riservato a farmaci in grado di rispondere a esigenze mediche insoddisfatte, consentendone una valutazione più rapida da parte dei comitati scientifici dell’EMA (entro un massimo di 150 giorni anziché 210).
Ancora, tre farmaci hanno ottenuto la designazione PRIME, che mira a rendere disponibili ai pazienti farmaci promettenti che rispondono ad ‘unmet clinical need’. I farmaci PRIME 2023 hanno interessato l’oncologia (2 farmaci contro il cancro) e l’ambito ematologico (1).
Otto farmaci hanno ricevuto una raccomandazione per un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata, una delle possibilità che l’UE contempla per dare accesso rapido ai pazienti a farmaci che rispondono a esigenze cliniche insoddisfatte.
Pareri negativi, estensione all’uso, sicurezza
Nel 2023, l’EMA ha espresso parere negativo per tre medicinali. Nell’anno sono state raccomandate 77 estensioni, inclusi 38 prodotti per uso pediatrico.
Il documento dell’Agenzia Europea dei Medicinali riporta anche importanti informazioni sulla sicurezza. Difatti, una volta che un farmaco viene autorizzato e prescritto ai pazienti, l’EMA e gli Stati Membri ne monitorano costantemente la qualità e il rapporto rischi-benefici, adottando specifiche misure laddove necessario.
