Con la definitiva approvazione in Senato, il testo unico sulle malattie rare diventa legge. Tra gli obiettivi prioritari, uniformità e potenziamento della rete di assistenza, sostegno alla ricerca e ai farmaci orfani
La Commissione Sanità del Senato ha approvato in via definitiva, nei giorni scorsi, il Testo Unico per le Malattie Rare, “Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani”, che diventa quindi legge. Si tratta della prima legge dedicata unicamente alle malattie rare che punta a offrire maggiori tutele ai circa 2 milioni di connazionali che ne sono affetti.
In linea generale, gli obiettivi primari del provvedimento sono di garantire, a livello nazionale, l’uniformità della presa in carico diagnostica, terapeutica e assistenziale dei malati rari e di disciplinare in modo sistematico e organico gli interventi dedicati al sostegno della ricerca, sia sulle malattie rare sia sui farmaci orfani.
Il testo unico prevede inoltre un fondo di solidarietà dedicato a misure di sostegno del lavoro di cura e assistenza delle persone con malattia rara invalidi civili al 100% o disabili con connotazione di gravità ai sensi della Legge n. 104 del 1992. Per la concreta applicazione della legge saranno ora necessari ulteriori passaggi: due decreti ministeriali, due accordi in Conferenza Stato Regioni e un regolamento.
Malattie rare, cosa cambia con la Legge
L’introduzione di una legge ad hoc risulta fondamentale per un’organizzazione univoca dell’assistenza a livello nazionale. Inoltre, da gennaio 2022, verrà istituito un fondo di solidarietà per le malattie rare che metterà a disposizione 1 milione di Euro per i pazienti affetti da malattie rare, budget, questo, che potrebbe essere implementato in sede di legge di bilancio. Tra le altre cose, il Fondo mira a favorire l’inserimento lavorativo della persona affetta da una malattia rara, garantendole la possibilità di mantenere una condizione lavorativa autonoma.
La legge prevede inoltre il tempestivo aggiornamento dei Livelli Essenziali di Assistenza, facilitando l’aggiornamento della lista delle malattie rare esenti e anche delle patologie da sottoporre a screening neonatale. A oggi, il Ministero riconosce 453 codici di esenzione per 682 malattie esplicitate. Le malattie rare sono tuttavia oltre 7mila e appare quindi evidente la necessità di un aggiornamento delle liste.
Per quanto riguarda gli incentivi alla ricerca, questi si concretizzano in un credito d’imposta pari al 65% delle spese sostenute per la realizzazione di progetti di ricerca. La legge impone infine alle Regioni un impegno per ridurre i tempi di accesso alle terapie approvate.
